國家市(shì)場監督管理總局—— 罕見病類特醫食品将優先審評審批

　　記者近日從國家市(shì)場監督管理總局獲悉：目前，市(shì)場監管總局已試運行“對臨床急需的罕見病類特殊醫學用途配方食品适用優先審評審批程序”，并計劃在《特殊醫學用途配方食品注冊管理辦法》的修訂中增加相(xiàng)關内容，将罕見病類特殊醫學用途配方注冊審評時限從60個工(gōng)作日縮短至30個工(gōng)作日，優先安排開展現場核查和抽樣檢驗。

　　特殊醫學用途配方食品(以下(xià)簡稱“特醫食品”)，是爲了滿足進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或特定疾病狀态人群對營養素或膳食的特殊需要，專門加工(gōng)配制而成的配方食品。《第一(yī)批罕見病目錄》包括苯丙酮尿症(PKU)在内的18種代謝障礙罕見病治療過程中需及時、終生(shēng)、足量使用特醫食品，特醫食品是此類罕見病臨床治療中的主要和核心治療方式，PKU患者稱之爲“藥奶”。如未得到(dào)及時治療，患者将面臨發育遲緩或倒退，甚至緻殘緻死的嚴重後果。

　　市(shì)場監管總局在保證産品食用安全有效的基礎上(shàng)，積極推動解決罕見病類特醫食品的可及性。鑒于罕見病類特醫食品主要源于境外、國内相(xiàng)關研發基礎薄弱的現狀，市(shì)場監管總局深入臨床醫療機構詳細了解罕見病診療、特醫食品使用以及病患愈後随訪有關情況，組織相(xiàng)關權威機構和專家研究完善罕見病類特醫食品研發、生(shēng)産銷售以及上(shàng)市(shì)後跟蹤評估等環節要求，鼓勵企業聯合醫療機構加大研發投入，切實保證産品配方科學、有效。